Alcaptonuria (AKU)

Posted: August 14, 2013 by gyproc79 in ANBRaRo

RO SONIA 2 newsletterAlcaptonuria (AKU) a fost descoperita in anul 1902. 100 de ani mai tarziu, nitisinona a fost identificata ca un prim potential tratament pentru AKU. Nitisinona e deja licentiata pentru tratamentul altor boli rare, insa nu a fost aprobata pentru tratarea AKU.
Experimentele de laborator au aratat ca nitisinona poate opri progresul bolii AKU in timp ce cercetarile medicale din Statele Unite au aratat ca poate reduce nivelul acidului homogentizic (HGA), care in proportie de 95% e factorul principal care cauzeaza AKU. Totusi, e necesar de mai multe studii clinice pentru a demonstra ca nitisinona este eficienta in tratarea AKU.
Primul nostru studiu clinic, SONIA 1, este acum aproape complet si cautam pacienti AKU din Marea Britanie precum si din Europa pentru a participa in al doilea, mai lung, studiu medical, SONIA 2. Studiul va dura patru ani, si va evalua pe termen lung eficienta nitisinonei in tratarea AKU. Va incepe spre sfarsitul anului 2013.
Studiul va avea trei centre pentru teste in Europa: Liverpool (Marea Britanie), Paris (Franta) si Piestany (Slovacia). Pacientii vor fi nevoiti sa faca in total sase vizite la centrele de testare, fiecare vizita durand intre doua si patru zile. Ei voi trebui sa completeze chestionare intre vizite si va exista o convorbire telefonica dupa o luna de la ultima vizita.
Pacientii vor fi aleator divizati in doua grupe. O grupa va primii tratament cu nitisinona iar cealalta nu va primii. Comparand cele doua grupe e esential sa demonstram ca progresia AKU este incetinita pentru a obtine nitisonina licentiata in tratarea AKU.
Atat grupul cu tratament cat si cel fara tratament vor avea intalniri regulate cu experti in boala AKU. Acesti experti precum si alti medici vor monitoriza progresia bolii cat si starea generala de sanatate a pacientului folosind o serie evaluari. Pentru cei in grupul cu tratament, se vor monitoriza si posibile efecte secundare care ar putea aparea.
Distanta lunga si internationala din Europa va fi suportata de catre studiu precum si problemele de logistica. Cazarea va fi oferita in cadrul spitalului sau la un hotel din apropiere daca va fi cazul. Alte costuri in scopul deplasarii vor fi rambursate. Am primit fonduri de la Comisia Europeana pentru a acoperi aceste costuri.
Toate informatiile oficiale vor fi traduse in limba nativa a pacientilor iar pentru cei care nu sunt vorbitori de limba engleza se vor asigura interpretori in timpul vizitelor la centrele de test. De cate ori este posibil, vom aranja ca vizitele la centrele de test sa se faca cu vorbitori de aceeasi limba ca tine.
Aceste studii au rolul de a ajuta pacienti care sufera de AKU: nitisinona poate fi tratamentul pentru care astepti. Daca esti interesat in a participa in aceste studii clinice sau daca doresti sa primesti mai multe informatii, te rog viziteaza www.developakure.eu sau intra in contact cu Hana Ayoob, Coordinator Studii Clinice. Ii poti trimite un email la hana@akusociety.org sau prin telefon la:+44 (0) 1223 322897.

Advertisements

Leave a Reply

Fill in your details below or click an icon to log in:

WordPress.com Logo

You are commenting using your WordPress.com account. Log Out / Change )

Twitter picture

You are commenting using your Twitter account. Log Out / Change )

Facebook photo

You are commenting using your Facebook account. Log Out / Change )

Google+ photo

You are commenting using your Google+ account. Log Out / Change )

Connecting to %s