Speranță și încredere pentru un viitor mai bun pentru pacienții cu Sindrom Prader Willi

În cursul primei reuniuni din 2012, Comitetul pentru produse medicamentoase orfane (COMP) a adoptat un total de 16 recomandări pentru desemnarea medicamentelor orfane, inclusiv pentru un număr de substanţe destinate pentru tratamentul unor boli pentru care nu existau tratamente accesibile.

COMP a recomandat carbetocina pentru tratamentul Sindromului Prader Willi. Aceasta este prima desemnare de medicament orfan pentru tratamentul acestei boli genetice rare.

Sindromul Prader Willi produce o gamă largă de simptome, cum ar fi: lipsa senzației de sațietate (dorința constantă de a mânca), hipotonie musculară, probleme de învățare și comportment.

Examinarea cererii de desemnare a carbetocinei a fost susţinută de către Organizaţia Europeană pentru Boli Rare (Eurordis) și reprezinta un motiv de speranță și încredere pentru pacienții afectați de Sindrom Prader Willi și familiile lor.